Zystische Fibrose
Stoffwechselerkrankung mittlerweile gut behandelbar
- Zystische Fibrose betrifft längst nicht nur mehr Kinder. Dank moderner Therapieoptionen werden die Betroffenen immer älter.
- Foto: Dalibor Despotovic/Shutterstock.com
- hochgeladen von Margit Koudelka
Zystische Fibrose (auch Mukoviszidose) galt lange als Kinderkrankheit. Dank moderner Therapiemöglichkeiten ist die Lebenserwartung von Betroffenen in den vergangenen Jahren stark angestiegen.
ÖSTERREICH. Zystische Fibrose ist eine seltene Erbkrankheit, die österreichweit etwa 850 Menschen betrifft. Bei den Patienten sind Wasser- und Salzhaushalt gestört, infolgedessen verklebt zähes Sekret die Bronchien, die Gänge der Galle, der Bauchspeicheldrüse und der Leber. Die Erkrankung ist bis heute nicht heilbar, doch an spezialisierten Ambulanzen inzwischen gut behandelbar.
Die Forschung verzeichnet gegenwärtig erfreuliche Ergebnisse bei neuen kausalen Therapien (Behandlung der Ursache der Erkrankung). So wurde etwa die Modulatorentherapie entwickelt, welche bereits für die Hälfte der Patientinnen und Patienten verfügbar ist. Diese zielt darauf ab, die Funktion des defekten bzw. fehlenden CFTR-Proteins zu verbessern oder sogar wiederherzustellen. Eine Langzeitstudie beschäftigte sich nun mit einer bestimmten medikamentösen Therapieform. Das Ergebnis: Die Sterblichkeitsrate war in den USA um 72 Prozent und in Deutschland um 82 Prozent niedriger, die Rate der Lungentransplantationen in den USA um 85 Prozent und in Deutschland um 100 Prozent niedriger als in der US-amerikanischen CFFPR- und der deutschen Mukoviszidose-Registerpopulation von 2019.
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